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📢| エメンド・バイオセラピューティクスが次世代CRISPR遺伝子編集技術のアレル特異的手法によりELANE関連重症先天性好中球減少症の治療で達成した画期的成果をASGCT年次総会で発表

※この記事は日本語専用記事となります。

  • エメンド・バイオセラピューティクスは、研究開発担当エグゼクティブバイスプレジデントのラフィ・エマニュエル博士によるASGCT年次総会の口頭発表で、ELANE関連重症先天性好中球減少症の治療にアレル特異的編集アプローチを使用し、オフターゲットの排除と完全なアレル特異性の両方を達成するための高度に特異的な編集組成を生成した前臨床データを公開。
  • エメンドはASGCTで3件のポスター発表も行い、当社の非NGG PAMヌクレアーゼのがん免疫療法への適用、家族性高コレステロール血症においてLDLR発現を増強しLDL-C取り込みを促進する遺伝子編集ソリューション、タイプII CRISPR関連ヌクレアーゼのサブタイプの分類における課題と不整合について報告。

ニューヨーク–(BUSINESS WIRE)–(ビジネスワイヤ) — エメンド・バイオセラピューティクスは、2022年5月16~19日にワシントンDCで開催された米国遺伝子細胞治療学会(ASGCT)の第25回年次総会において、複数の適応症に対するCRISPRベースの次世代型遺伝子編集手法の結果を、1件の口頭発表と3件のポスター発表で報告しました。

エメンドは、アレル特異的編集アプローチを用いたELANE関連重症先天性好中球減少症の治療に関する前臨床データを発表し、オフターゲットなしの完全なアレル特異性を示す高度に特異的な編集組成の開発を実現するエメンドの二元的技術プラットフォームの威力を示しました。意義深いことに、エメンドが設計・最適化した OMNIヌクレアーゼはオフターゲットを排除し、転座も一切なくしました。編集された患者由来のCD34+細胞は、インビトロとインビボの両方で好中球に正常に分化し、望ましい治療効果に必要なすべての血液系統の完全な生着と再構成を示しました。

エメンド・バイオセラピューティクスの社長兼最高経営責任者(CEO)であるデビッド・バラム博士は、次のように述べています。「ELANE変異による重症先天性好中球減少症は、エメンドにとって主要な適応症で、小児患者が患う深刻な疾患であり、これまで治癒が不可能とされてきました。私たちは、当社チームが開発し、治癒が期待できるこの治療法に大いに期待しており、今年のASGCT大会で、本プログラムの前臨床結果や、当社の二元的遺伝子編集技術プラットフォームの他の多様な適用例を発表できたことをうれしく思っています。そしてもちろん、タイプII CRISPRヌクレアーゼの分類をめぐる当社の発見によって生まれる議論を期待しています。この発見は当分野に画期をもたらすことを約束するものです。」

エメンド・バイオセラピューティクスの最高技術責任者(CTO)であるLior Izhar博士や、研究開発担当エグゼクティブバイスプレジデントであるラフィ・エマニュエル博士を含む研究開発チームの幹部が、エメンドの研究成果を大会会場で発表しました。

セッション発表

表題:「新規改変CRISPR関連ヌクレアーゼが重度先天性好中球減少症でELANE変異アレルを正確に除去しHSC分化を好中球にシフト」(A Novel Engineered CRISPR-Associated Nuclease Accurately Removes ELANE Mutated Allele and Shifts HSC Differentiation Towards Neutrophils in Severe Congenital Neutropenia)

セッション表題:「免疫疾患に対する遺伝子療法」

セッション日時:2022年5月17日(火曜)午後3時45分~午後5時30分

発表時間:午後3時45分~午後4時00分

ルーム:Room 202

最終アブストラクト番号:482

ポスター発表

表題:「非NGG PAMを持つ独自のCRISPRベースヌクレアーゼががん免疫療法のための複数の排他的ゲノム部位を効率的に標的化」(A Unique CRISPR-Based Nuclease with a Non-NGG PAM Efficiently Targets Multiple Exclusive Genomic Sites for Immuno-Oncology Based Therapy)

セッション表題:「がん-標的遺伝子と細胞療法I」

セッション日時:2022年5月16日(月曜)午後5時30分~午後6時30分

ポスターボード番号:M-215

ルーム:Hall D

最終アブストラクト番号:334

表題:「CRISPRベースの遺伝子編集は家族性高コレステロール血症におけるLDLR発現を増強しLDL-C取り込みを促進」(CRISPR-Based Gene Editing Enhances LDLR Expression and Boosts LDL-C Uptake in Familial Hypercholesterolemia)

セッション表題:「代謝・貯蔵・内分泌・肝臓・消化器の疾患II」

セッション日時:2022年5月18日(水曜)午後5時30分~午後6時30分

ポスターボード番号:W-125

ルーム:Hall D

最終アブストラクト番号:999

表題:「タイプII CRISPR関連ヌクレアーゼのサブタイプ分類における課題と不整合」(Challenges and Inconsistencies in Type II CRISPR-Associated Nuclease Subtype Classification)

セッション表題:「遺伝子ターゲティングと遺伝子修正II」

セッション日時:2022年5月17日(火曜)午後5時30分~午後6時30分

ポスターボード番号:Tu-61

ルーム:Hall D

最終アブストラクト番号:556

エメンド・バイオセラピューティクスについて

アンジェス子会社のエメンド・バイオセラピューティクスは、専有の二元的技術プラットフォームを活用し、ゲノム全域での高精度な遺伝子編集を実現する次世代型CRISPR遺伝子編集企業です。エメンドの新規ヌクレアーゼ探索プラットフォームはゲノムの標的範囲を広げるものであり、当社の標的特異的最適化プラットフォームは高い効率を維持しながら、アレル特異的編集を含む高精度の編集を実現します。当社のOMNI技術プラットフォームの機能は、ゲノム医療、タンパク質工学、治療薬開発における深い専門知識とともに、血液疾患、オンコロジー、眼科、その他疾患領域の適応症に対処する際に、独自の利点をエメンドに提供しています。詳細情報については、www.emendobio.comをご覧ください。

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